Muchos fármacos contra el cáncer aprobados en Europa carecen de beneficio probado

Muchos medicamentos contra el cáncer aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) entre 1995 y 2020 carecen de pruebas de beneficio adicional, en particular los aprobados a través de vías aceleradas («vía rápida»), según un estudio publicado hoy por ' The BMJ '. Y a pesar de que la industria farmacéutica afirma que se necesitan precios elevados para los medicamentos para compensar los costos de investigación y desarrollo (I+D), los resultados muestran que más de la mitad de estos medicamentos, incluidos aquellos con un beneficio añadido mínimo o nulo, recuperan los gastos de I+D en tres años. Para César Rodríguez, presidente de Sociedad Española de Oncología Médica SEOM , «el estudio revela que una proporción significativa de los medicamentos para el cáncer aprobados por la EMA entre 1995 y 2020 ofrece un valor añadido terapéutico escaso , y que eso es particularmente evidente en aquellos aprobados a través de vías aceleradas o especiales». Noticia Relacionada estandar No Un megaestudio encuentra más de 30 efectos nocivos de los ultraprocesados R. Ibarra La investigación, realizada por un equipo de la Universidad de Utrech t (Países Bajos) tenía como objetivo evaluar el beneficio adicional y los resultados financieros de los medicamentos oncológicos, mientras exploraba diferentes vías de aprobación de la EMA. Utilizando datos de varias organizaciones e informes financieros disponibles públicamente, los investigadores identificaron 458 evaluaciones de beneficios adicionales para 131 medicamentos oncológicos y datos de ingresos para 109 medicamentos oncológicos. Los investigadores encontraron que muchos de estos medicamentos carecen de pruebas de beneficios adicionales. De hecho, el 41% de las 458 evaluaciones fueron negativas, lo que indica que no se determinó (o se pudo) determinar ningún beneficio adicional. En este grupo se encontraban preferentemente los medicamentos aprobados mediante una relación especial, llamada vía acelerada. Este sistema facilita una inclusión más rápida al mercado de medicamentos destinados a pacientes con una necesidad médica insatisfecha. Para ello, la EMA acepta menos evidencia en el momento de la aprobación del medicamento, siempre que se realicen más estudios para recopilar evidencia adicional de eficacia y seguridad. Esta evidencia limitada puede ser una de las razones por las que no se puede establecer un beneficio adicional. En concreto, destaca Rodríguez, cuando se evalúan un total de 458 beneficios potenciales de los fármacos aprobados, « hasta un 41% de los mismos son inexistentes o no cuantificables ». Este trabajo, comenta Rafael López, vicepresidente de la Fundación ECO y jefe del Servicio de Oncología Médica del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS), concluye que hay que « ver o estudiar si el sistema actual regulatorio y de precios promueve y facilita el desarrollo de fármacos más efectivos para los pacientes». El beneficio de un fármaco explica López, se define como el valor terapéutico del mismo, comparado con el estándar y se recoge de lo publicado por las agencias evaluadores de tecnología (EE.UU., Francia, Alemania e Italia), las sociedades médicas (ESMO y ASCO) y el boletín francés Prescrire. Sin embargo, matiza César Rodríguez, «es muy importante tener en cuenta que la aprobación de fármacos por parte de la EMA no se corresponde con los fármacos financiados y, por tanto disponibles para su uso, por cada uno de los Estados miembros, y en particular por España. No todas las aprobaciones EMA (y especialmente las condicionadas o aceleradas) son financiadas y aprobadas por nuestro Sistema de Salud. De hecho, los fármacos con menor evidencia disponible en la aprobación EMA (frecuentemente con aprobaciones condicionadas) son los que cuentan con menor porcentaje de financiación y, por tanto, es probable que el impacto de los resultados de este estudio sean de mucha menor magnitud en nuestro medio». Las aprobaciones aceleradas y condicionadas por EMA tienen una baja representación entre los fármacos financiados para oncología en España Es decir, como señala el presidente de SEOM, las aprobaciones aceleradas y condicionadas por EMA tienen una baja representación entre los fármacos financiados para oncología en España. Se prevé que el gasto mundial en medicamentos oncológicos aumente de 167 mil millones de dólares en 2020 a 269 mil millones de dólares en 2025. Es más, un número cada vez mayor de medicamentos oncológicos se aprueban sobre la base de pruebas menos sólidas, lo que genera preocupaciones sobre la desalineación de los incentivos en el mercado farmacéutico con los intereses de los pacientes. Los autores enfatizan que aprobar medicamentos a través de vía acelerada no es necesariamente algo malo ya que, asegura la investigadora Lourens Bloem, en muchas ocasiones «existe una gran necesidad de nuevos medicamentos«. Bloem explica que la aprobación acelerada puede ser una forma de que los pacientes se beneficien de un nuevo medicamento, pero, destaca «es esencial continuar monitorizando el beneficio agregado real de este tipo de medicamentos y evaluar sus costes». Para Rodríguez es evidente que la aprobación y financiación de fármacos oncológicos debe tener en cuenta «el valor aportado en términos de eficacia, calidad de vida y la priorización de las aprobaciones debe tener en cuenta no solo criterios económicos, sino el criterio clínico que permita seleccionar aquellas innovaciones terapéuticas cuyo valor añadido sea verdaderamente relevante». Aprobar medicamentos a través de vía acelerada no es necesariamente algo malo ya que existe una gran necesidad de nuevos medicamentos En este sentido López señala que todos los medicamentos que son oncológicos se aprueban por la EMA. En España, algunos medicamentos no tienen el precio y la financiación por lo que no se pueden utilizar en el sector público. Pero las conclusiones cree que son extrapolables a toda Europa. En cuanto al aumento proyectado en el gasto mundial en medicamentos oncológicos en la disponibilidad y accesibilidad de tratamientos para pacientes en España, este experto subraya que el sistema debe ser sostenible, «pero e s indiscutible que aquellos medicamentos que aportan beneficios sustanciales deben priorizarse ». Evidentemente, añade López, el gasto mundial en Oncología va a ir en aumento porque la incidencia del cáncer está aumentando, y además es la mayor causa de sufrimiento de las sociedades occidentales, lo que provoca una imperiosa necesidad no cubierta que tenemos que abordar. La disponibilidad y accesibilidad va muy ligado al desarrollo económico y social de las sociedades. Sin duda alguna, se van a desarrollar más fármacos que posiblemente incrementen los resultados en supervivencia y/o calidad de vida, pero que van a obligar a un esfuerzo económico de las sociedades. No obstante, señala, «hacer un análisis parcelado del simple gasto en fármacos para el cáncer es un error. El gasto en oncología debe contextualizarse en el incremento de la incidencia por cáncer, la presencia de más largos supervivientes, mayor esperanza de vida y mejor calidad de vida. Incluso más allá de la salud, el gasto en cáncer no se ha incrementado con relación al PIB en los últimos años. Sería interesante analizar los datos desde una perspectiva de gasto global de un país». Además, el estudio revela que más de la mitad de los medicamentos oncológicos, incluidos aquellos con un beneficio añadido mínimo o nulo, pueden recuperar sus costes de investigación y desarrollo (I+D) en tres años. Según los investigadores, esto cuestiona la afirmación de la industria farmacéutica de que los altos precios de los medicamentos son necesarios para compensar los gastos de I+D. El análisis muestra que los medicamentos con mayores niveles de beneficios añadidos generalmente generan mayores ingresos. «Si bien unos niveles más bajos de beneficios añadidos podrían dar lugar a menores ingresos, éstos siguen siendo lo suficientemente altos como para recuperar los gastos de I+D», escribe el equipo de investigación en The BMJ . Ello puede disminuir el incentivo de la industria farmacéutica para desarrollar medicamentos de alto valor, argumentan los investigadores, «porque las compañías farmacéuticas podrían estar satisfechas con los ingresos generados por los medicamentos de menor valor». Dado que se espera que el gasto mundial en medicamentos oncológicos aumente significativamente en los próximos años, los autores sostienen que los procesos regulatorios y de reembolso deberían estar mejor organizados. Esto podría ayudar a estimular a las compañías farmacéuticas a seguir buscando medicamentos que ofrezcan beneficios adicionales significativos, y no conformarse con medicamentos que ofrecen beneficios adicionales mínimos pero que aun así generan ingresos aceptables. Regulación En cuanto a si se deberían modificar las políticas en el campo de la regulación y el reembolso de medicamentos para hacer a un acceso equitativo y sostenible de los pacientes a tratamientos innovadores, Rodríguez considera que lo que es deseable es que « los procedimientos se estandaricen y la forma de evaluar sea siempre basada en los mismos criterios, de manera rigurosa, de modo que toda innovación que aporte claro valor terapéutico pueda llegar a los pacientes de forma no solo equitativa sino también ágil. Incorporar expertos clínicos en los procesos es sin duda una necesidad». Concluye López que la Unión Europea, a través de la Comisión Europea y el Parlamento Europeo, está realizando una reforma de la legislación farmacéutica con el objetivo de lograr unos medicamentos más accesibles, asequibles e innovadores . Por otra parte, hay movimientos a nivel europeo para al menos homogeneizar el proceso de financiación y que resulten en menos inequidades de las actuales, aunque esta tarea va a ser difícil debido al distinto desarrollo socioeconómico de las naciones. «Instamos a los responsables de la formulación de políticas a reevaluar constantemente las iniciativas nuevas y en curso destinadas a garantizar un acceso justo, asequible y sostenible de los pacientes a medicamentos innovadores y costosos», escriben los autores en un artículo de opinión, también publicado en 'BMJ' . «Además, destacamos la importancia de investigar y promover el uso racional de estos medicamentos en la práctica clínica . Este enfoque aspira a un futuro en el que el desarrollo de fármacos y los recursos limitados se alineen más estrechamente con los beneficios reales para los pacientes».