Ученые создали генетическую терапию для лечения болезней нервной системы

Ученые создали однократную генетическую терапию, способную очистить белковые блокировки, вызывающие болезнь двигательных нейронов и фронтотемпоральные деменции.

Белок TAR DNA-binding protein 43 (TDP-43), когда он подвергается модификации, приводит к его накоплению в клетках и связан с тяжелыми нейродегенеративными заболеваниями. Научное сообщество считает их неизлечимыми, и они в конечном итоге приводят к смерти.

Группа исследователей из Маккуори Университета в Сиднее разработала генетическую терапию под названием CTx1000, которая целенаправленно устраняет «плохой» TDP-43, оставляя здоровую версию незатронутой. В лабораторных условиях она оказалась эффективной даже при наличии симптомов на момент лечения.

CTx1000 расщепляет скопления TDP-43, помечая их для переработки организмом и предотвращая образование новых. Ученые видят перспективы использования терапии для лечения не только болезней двигательных нейронов и фронтотемпоральных деменций, но, возможно, и других нейродегенеративных состояний, таких как болезнь Альцгеймера.

Терапия успешно прошла лабораторные испытания, и исследователи надеются, что она также проявит свою эффективность на людях. В случае успешных клинических испытаний, CTx1000 может стать перспективным лечением, способным не только остановить прогрессирование болезней, но и, возможно, восстановить потерянные функции через реабилитацию.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.