В России первый пациент получил лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна

В Институте Вельтищева РНИМУ им. Н. И. Пирогова успешно начали генозаместительную терапию препаратом Элевидис у пациентов с редкой мышечной дистрофией Дюшенна. Впервые в стране этот метод был применен к пятилетнему мальчику из Когалыма, пациенту с прогрессирующей мышечной слабостью, характерной для этого заболевания.

Мышечная дистрофия Дюшенна поражает в основном мальчиков, вызывая у них проблемы с мышечной функцией и часто приводя к серьезным осложнениям, таким как кардиомиопатия и дыхательная недостаточность. Заболевание обычно проявляется в раннем детстве и прогрессирует, что делает его одним из вызовов для медицины.

Новый препарат Элевидис направлен на выработку необходимого белка для мышечной ткани, что способствует стабилизации её состояния и предотвращает дальнейшее разрушение. Это значительный прогресс в лечении детей с мышечной дистрофией Дюшенна, открывающий новую главу в борьбе с этим генетическим заболеванием.