FDA запускает новый центр инноваций в области орфанных заболеваний

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявило о создании инновационного центра по редким заболеваниям, направленного на ускорение разработки и одобрения орфанных препаратов. Этот центр станет центральной точкой связи с сообществом редких заболеваний, помогая справляться с проблемами, связанными с FDA, и усилит межцентровое сотрудничество по научным, клиническим и политическим вопросам.

Центр будет способствовать продвижению новых конечных точек, биомаркеров, дизайнов испытаний, реальных доказательств и статистических методов. Руководителями центра назначены доктор Патриция Каваццони, директор Центра оценки и исследований лекарственных препаратов (CDER), и доктор Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов (CBER).

В 2023 году более половины всех новых лекарств и биопрепаратов, одобренных CDER и CBER, были предназначены для лечения или профилактики редких заболеваний. Однако остаются значительные проблемы, включая высокие затраты на разработку и малое количество пациентов, что затрудняет клинические испытания и продолжение разработки методов лечения.

Инициатива была положительно воспринята ключевыми заинтересованными сторонами. Так, Франческа Пасинелли, генеральный менеджер итальянской исследовательской благотворительной организации Telethon Foundation, отметила, что регуляторные узкие места часто увеличивают сроки получения отзывов для содействия разработке продуктов. Она подчеркнула, что нехватка экспертов делает сложным ускорение процессов или переосмысление некоторых процедур.

Для дальнейшего продвижения методов лечения пациентов с редкими заболеваниями FDA планирует провести открытое публичное заседание в конце этого года. Это заседание будет включать создание публичного списка и предоставление дополнительной информации о видении Hub. Также будут собраны отзывы от сообщества для формирования приоритетов и инициатив нового центра.