Терапия спинальной мышечной атрофии получила статус орфанной в России

Сейчас нусинерсен - единственный одобренный в США и ЕС препарат против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.