«Круг добра» утвердил новые лекарства для закупок

Среди них «Раксон», «Ледиант», «Инкрелекс» и другие

«Круг добра» утвердил новые лекарства и медизделия, которые пополнят перечни закупок фонда. Речь идет о препаратах «Раксон», «Ледиант», «Инкрелекс», «Идельвион», «Ултомирис», «Виджувек» и «Апстаза».

Попечительский совет фонда «Круг добра» рассмотрел и утвердил новые лекарства и медицинские изделия для своих подопечных с орфанными заболеваниями. Об этом сообщили в пресс-службе «Круга добра».

В перечень закупок фонда добавят следующие лекарства.

Заболевание	Новый вид помощи: препарат/медизделие
Атрофия зрительного нерва Лебера (наследственная оптическая нейропатия Лебера)	Идебенон (ТН «Раксон»)
Церебротендинозный ксантоматоз	Хенодезоксихолевая кислота (ТН «Ледиант»)
Синдром Ларона	Мекасермин (ТН «Инкрелекс»)
Буллезный эпидермолиз	Гель для генной терапии беремаген геперпавек (ТН «Виджувек»); «Повязка раневая стерильная одноразовая сетчатая Рупитель с силиконовым покрытием»
Дефицит декарбоксилазы ароматических аминокислот	Эладокаген экзупарвовек (ТН «Апстаза»)
Гемофилия В	Албутрепенонаког альфа (ТН «Идельвион»)
Атипичный гемолитико-уремический синдром	Равулизумаб (ТН «Ултомирис»)

Некоторые из этих заболеваний могут привести к летальному исходу. К примеру, при церебротендинозном ксантоматозе в печени происходит неэффективное ингибирование продукции холестерина по принципу обратной связи. Холестанол, накапливаемый в организме, повреждает спинной и головной мозг, сухожилия и артерии. Другое заболевание — гемофилия В — вызвано наличием мутаций в гене фактора свертывания крови IX. Из-за дефицита фактора IX нарушается процесс свертывания крови. У пациентов с заболеванием наблюдаются более частые и длительные кровотечения, в том числе и потенциально летальные.

Без системного лечения дефицита декарбоксилазы ароматических аминокислот продолжительность жизни пациента — до девяти лет. Это ультраредкое аутосомно-рецессивное заболевание обусловлено мутациями в гене DDC, кодирующем фермент декарбоксилазу ароматической L-аминокислоты, которая является конечным ферментом, участвующим в биосинтезе нейромедиаторов (серотонина, дофамина и катехоламинов). Дефицит фермента приводит к дефициту серотонина, дофамина, норэпинефрина и эпинефрина.

Всего в перечне закупок фонда находятся 116 препаратов, которые используются для терапии 98 заболеваний.