CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии и бета-талассемии помогла детям до 12 лет

Исследователи из семи стран представили предварительные результаты третьей фазы клинических испытаний ex vivo CRISPR-терапии тяжелых форм серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей младше 12 лет. Эффективность препарата у первых нескольких пациентов достигла 100 процентов при хорошей переносимости. Доклад об этом прозвучал на 67 ежегодном слете Американского гематологического общества ASH 2025.