Alpha-1-Antitrypsin-Mangel: In-vivo-Gentherapie bei seltener Erbkrankheit erfolgreich (Pharmazeutische Zeitung)
In einer kleinen Studie mit neun Patienten wurde der Nachweis erbracht, dass eine Gentherapie zur Korrektur einer Genmutation, die zu einem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) führt, mit Hilfe eines in Nanopartikel verpackten Geneditors durch eine