Primer paciente con mieloma múltiple tratado con CAR-T fuera de ensayo clínico
El Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid ha sido el primero de España en tratar a un paciente con mieloma múltiple mediante CAR-T comercial fuera de un ensayo clínico.
Además de las mejoras en los tratamientos convencionales contra el cáncer, como la quimioterapia y la radioterapia, la investigación en hematología ha experimentado significativos avances en los últimos años en el campo de la inmunoterapia. El objetivo es que el propio sistema inmunitario de los pacientes combata las células tumorales. En este marco, y especialmente en el área de los tumores hematológicos, destaca una estrategia innovadora conocida como terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T, por sus siglas en inglés). En este tratamiento, se extrae sangre del paciente para seleccionar sus linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos. Estos linfocitos son modificados genéticamente en el laboratorio para que, mediante el nuevo receptor insertado, puedan identificar y destruir las células cancerosas. Luego, se reintroducen en el paciente como un medicamento celular. Es decir, a estas células se les dota de una especie de “imán” que las dirige directamente contra las células tumorales.
De esta terapia se han beneficiado hasta la actualidad numerosos pacientes. Según indica la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), “está destinada a pacientes con diversos tumores hematológicos que no tienen otras opciones terapéuticas y que presentan una tasa de supervivencia muy baja en la mayoría de los casos”. Es el caso, por ejemplo, de pacientes diagnosticados de un linfoma no Hodgkin B difuso de célula grande, un linfoma folicular transformado a un linfoma difuso de célula grande, un linfoma primario mediastínico, una leucemia aguda y linfoblástica en recaída o refractarias a dos líneas de tratamiento.
“El pasado 13 de diciembre se aprobó el tratamiento para pacientes con linfoma del manto en recaída o refractario a dos líneas de tratamiento, siempre que incluya el inhibidor de la tirosina equinasa de brutón, y pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario a tres líneas de tratamiento previas, siempre que incluyan un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38”, informa Miriam López Parra, responsable de la Unidad de Producción Celular del Hospital Universitario de Salamanca, en el podcast “Un Viaje por la Sangre”.
Siete meses después de su aprobación, la terapia ya está disponible a nivel hospitalario, por lo que podemos sumar una más a la lista de patologías que se pueden beneficiar de las terapias CAR-T fuera de ensayo clínico. El Hospital Universitario 12 de Octubre de la Comunidad de Madrid ha sido el primero en iniciar el tratamiento con terapia CAR-T comercial, oficialmente autorizada, en un paciente con mieloma múltiple que no ha respondido a los tratamientos convencionales. Además, el Hospital 12 de Octubre ha aprobado el inicio de este proceso terapéutico en dos personas más con la misma patología.
Las CAR-T aterrizan en los hospitales para tratar el mieloma múltiple
El diagnóstico de este paciente de 57 años llegó hace ocho años y, desde entonces, ha sufrido varias recaídas. La última la experimenta actualmente. Por este motivo, el equipo asistencial del Hospital 12 de Octubre lo consideró un buen candidato para recibir terapia CAR-T. Así, tras solicitar su administración fuera de un ensayo clínico y superar los exigentes requerimientos técnicos y de calidad requeridos, el paciente ha iniciado el tratamiento.
Y es que, el tratamiento debe cumplir con rigurosos estándares de calidad para el suministro y fabricación de células, a fin de garantizar la seguridad del paciente. Todo ello precisa del cumplimiento de unos requerimientos muy exhaustivos, así como de un profundo conocimiento y pericia en el manejo asistencial.
Según informa el hospital, en este momento habría superado la primera fase del proceso terapéutico, la aféresis, consistente en la extracción de un número muy importante de linfocitos T -un tipo de glóbulo blanco- de su propia sangre, mediante una técnica especializada de filtración de esta sangre, conocida como leucaféresis, que se realiza por vía intravenosa. Posteriormente, las células extraídas son reprogramadas y multiplicadas fuera del organismo para que, al ser reinfundidas al paciente, sean capaces de reconocer y combatir las células cancerosas con mucha más eficacia. Este proceso de reprogramación genética se realiza en un laboratorio externo al hospital, generalmente en Estados Unidos.
Ventajas de las CAR-T
La terapia CAR-T ofrece muchas ventajas respecto a los tratamientos convencionales. Por un lado, es un tratamiento de una sola administración, frente a los convencionales que son prolongados e implican sucesivas visitas al Hospital. Por otro, ha demostrado una alta eficacia, ya que después del primer mes los pacientes con muy pocas opciones y fracasos continuados, mejoran muchísimo. “Responden la mayoría de ellos y entre un 40 y un 50 por ciento lo hacen de forma muy prolongada. Antes esto era impensable”, subraya Joaquín Martínez López, jefe de Hematología del Hospital 12 de Octubre de Madrid.
“La terapia CAR-T es una nueva oportunidad para estos pacientes y constituye un importante avance”, subraya. “Estamos hablando de una alternativa para pacientes que no tenían otras opciones terapéuticas y que, de no ser tratados, presentan una corta esperanza de vida”, añade el doctor Martínez López.
El Hospital Universitario 12 de Octubre ha demostrado en los últimos años su capacitación para administrar este tratamiento, ya que, desde que en enero de 2019 suministró la primera terapia CAR-T, ha tratado hasta el momento a más de 100 pacientes con tumores hematológicos dentro de ensayos clínicos, con excelentes resultados. Además, está previsto que más de 80 pacientes con distintas enfermedades hematológicas la reciban en 2024 en este hospital, debido principalmente a que su indicación ha aumentado y se ha ampliado el número de patologías en las que puede administrarse.